Al via la prima sperimentazione clinica sul trapianto di neuroni per curare il Parkinson. L’Università degli Studi di Milano coordina i tre consorzi scientifici, sostenuti dall’Unione Europea, che hanno sviluppato questa innovativa terapia.
Prima sperimentazione sul trapianto neuroni per curare il Parkinson
Dalla ricerca europea sulle cellule staminali embrionali si passa ora alla prima fase di sperimentazione clinica su esseri umani per una terapia contro il Parkinson. Questo rappresenta un importante traguardo, interamente “made in Ue”, frutto degli studi avviati nel 2008 all’interno di tre consorzi di ricerca finanziati dall’Unione Europea. Il progetto è guidato dal “Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative” del Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano e dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, sotto la direzione della Prof.ssa e Senatrice a vita Elena Cattaneo.
La sperimentazione clinica attualmente in corso, la prima in Europa, prevede il trapianto di neuroni derivati in laboratorio da cellule staminali embrionali umane in pazienti affetti da Parkinson, con l’obiettivo di sostituire i neuroni compromessi dalla malattia. Se i risultati di questi test dovessero essere favorevoli, si potrebbero aprire nuove opportunità per il trattamento di altre malattie neurodegenerative, come l’Huntington, che è da sempre al centro della ricerca condotta dalla Prof.ssa Cattaneo.
Il trapianto di neuroni per il trattamento del Parkinson
La ricerca europea sulle cellule staminali si sta affermando come un approccio rilevante per affrontare la perdita di neuroni, in particolare nella malattia di Parkinson, una delle patologie neurologiche più comuni a livello globale. Si stima che circa 10 milioni di persone nel mondo siano colpite da questa malattia. In Europa, il numero di individui che convivono con il Parkinson varia tra 1,2 e 1,5 milioni. Un importante passo avanti in questo ambito è rappresentato dalla sperimentazione clinica di fase 1 attualmente in corso, che prevede il trapianto di neuroni ottenuti da cellule staminali.
Nelle sperimentazioni cliniche, i neuroni creati in laboratorio a partire da cellule staminali embrionali umane vengono impiantati in pazienti affetti da Parkinson, con l’intento di rimpiazzare i neuroni dopaminergici compromessi con nuovi neuroni. Questo metodo, conosciuto come “sostituzione cellulare”, rappresenta un importante progresso, avvicinando le terapie basate su cellule staminali all’uso clinico. Attualmente, in Europa è in corso una sperimentazione clinica di fase 1, che viene presentata per la prima volta in Italia. Questo traguardo è stato reso possibile grazie ai Programmi Quadro di finanziamento della ricerca promossi dalla Commissione Europea.
Una collaborazione scientifica di respiro internazionale
La narrazione di questa collaborazione scientifica europea di alto livello è avvenuta durante il convegno “Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases”, tenutosi nella Sala Napoleonica dell’Università degli Studi di Milano. L’apertura dei lavori è stata affidata alla Rettrice Marina Brambilla, che ha dichiarato: “La ricerca europea rappresenta un importante strumento in grado di accelerare l’innovazione, la conoscenza e la cooperazione internazionale. Essa offre un’opportunità straordinaria di coesione e unità, proponendo un modello di cooperazione di grande valore etico e civile, oltre che, naturalmente, scientifico.”
L’Università degli Studi di Milano è un prestigioso ateneo pubblico e interdisciplinare, un ambiente ideale per promuovere una ricerca di alta qualità in vari ambiti e contesti. Questo approccio garantisce un equilibrio tra l’impegno nella ricerca di base, la libera esplorazione della curiosità scientifica e il trasferimento di valore al territorio, elementi essenziali per affrontare le sfide più significative che la società civile ci presenta. La cooperazione internazionale tra i gruppi di ricerca di diversi Paesi e discipline è un aspetto cruciale per la nostra Università e per ogni istituzione accademica: ci consente di competere a livello globale, di ampliare la visione e le prospettive dei nostri progetti di ricerca, di internazionalizzare la nostra offerta formativa e di insegnare ai nostri studenti l’importanza della collaborazione e della competizione basata sul merito.
Le fasi che hanno condotto allo sviluppo del trattamento
Durante il convegno sono state esaminate le principali tappe dei tre consorzi scientifici europei: dalla creazione di protocolli per “trasformare” le cellule staminali embrionali in neuroni simili a quelli che degenerano nel cervello dei pazienti affetti da malattia di Parkinson, alla verifica della loro sicurezza attraverso trapianti in modelli animali; dallo studio dell’efficacia delle cellule trapiantate fino all’approvazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) per avviare la sperimentazione clinica sull’uomo. La prima fase dei test clinici è iniziata a febbraio 2023, con trapianti effettuati in Svezia e Regno Unito, che proseguiranno fino a ottobre 2024, coinvolgendo otto pazienti che saranno monitorati per almeno 12 mesi dopo il trapianto. I dati preliminari sui risultati dei test potrebbero essere resi disponibili all’inizio del 2026.
Una storia di ricerca “made in Ue” che dura da 16 anni
L’incontro di oggi ha rappresentato un’importante opportunità per evidenziare il valore della dimensione europea nella ricerca. La Prof.ssa Cattaneo ha ricordato come questi 16 anni di collaborazione siano stati caratterizzati da “intenso lavoro, esperimenti, prove e verifiche”. Ha inoltre sottolineato “il ruolo cruciale dell’Europa, da sempre motore di innovazione e spazio aperto e inclusivo dove si possono immaginare nuove prospettive di sviluppo e crescita per il futuro della scienza, dell’economia e della società. Non avremmo mai raggiunto questo traguardo nella sperimentazione per il Parkinson se l’Ue non avesse creato uno spazio comune per la ricerca, incoraggiando gli studiosi a unire idee, competenze e percorsi in modo trasparente, libero e competitivo, premiando così collaborazioni e sinergie”.
Il trapianto di neuroni da cellule staminali embrionali
Maria Leptin, presidente dello European Research Council (Erc), ha espresso la sua opinione riguardo al ruolo dell’Unione Europea nella promozione della ricerca scientifica: “In un contesto di incertezze economiche, competizione tecnologica e sfide climatiche, l’Ue dovrebbe puntare sul potere trasformativo della ricerca avanzata per stimolare innovazione e competitività. Solo investendo nell’eccellenza scientifica, trovando un giusto equilibrio tra obiettivi a breve e lungo termine, supportando i ricercatori e sviluppando capacità di ricerca e sviluppo, l’Europa potrà garantirsi una posizione di leadership nelle tecnologie globali del futuro”.
Tra i relatori del convegno figurano i neuroscienziati dell’Università di Lund in Svezia, Anders Björklund, pioniere della strategia di trapianto cellulare per il trattamento della malattia di Parkinson, il quale ha sottolineato che “la scoperta delle cellule staminali embrionali, avvenuta 25 anni fa, ha segnato l’inizio di un percorso scientifico destinato a rivoluzionare il nostro approccio alle malattie degenerative del cervello”. Malin Parmar, già allieva di Björklund e attualmente leader di “STEM-PD”, la prima sperimentazione clinica europea che analizza l’efficacia del trapianto di neuroni derivati da staminali embrionali in pazienti affetti da malattia di Parkinson, ha evidenziato, nel suo intervento, l’importanza cruciale della collaborazione tra il mondo accademico e l’industria “per trasferire una scienza di alta qualità dal laboratorio ai pazienti”.
Roger Barker, neuroscienziato clinico dell’Università di Cambridge, sta conducendo una sperimentazione insieme ai colleghi svedesi. Durante un convegno, presente con uno dei pazienti coinvolti, ha manifestato la speranza che questa iniziativa rappresenti “solo l’inizio di molte altre sperimentazioni di terapie basate su cellule staminali per il trattamento delle malattie cerebrali”.
I primi risultati della sperimentazione
Al convegno erano presenti anche il neuroscienziato Lorenz Studer e la neurochirurga e scienziata Viviane Tabar, del Sloan Kettering Cancer Center di New York, l’unico altro gruppo al mondo che ha avviato, nel 2022, una sperimentazione clinica utilizzando staminali embrionali.
Oggi, per la prima volta in Italia, gli scienziati americani hanno presentato i dati che, dopo 24 mesi, evidenziano alcuni segnali positivi della sperimentazione in corso. Il convegno ha sottolineato l’urgenza di superare definitivamente, alla luce dei progressi scientifici attuali, il divieto di prelevare cellule staminali embrionali dalle blastocisti in eccesso, destinate a un “congelamento distruttivo”. Questo divieto, introdotto venti anni fa dalla legge 40/2004, costringe ancora oggi i nostri ricercatori – sotto pena di carcere – a importare queste cellule dall’estero per poterle studiare. Di seguito, i dettagli sui tre consorzi europei.
